FDA, nörobilim tedavileri için düzenleyici ortamdaki değişikliklerle ilgili sorular arasında Reata’nın nadir hastalık ilacını onayladı

Artık Skyclarys olarak adlandırılan omaveloksolon ilacı, genellikle bir hasta gençken, 16 yaş ve üstü yetişkinlerde ortaya çıkan dejeneratif hastalığı tedavi etmek için onaylanmıştır. 10 ila 20 yıl içinde hastalar genellikle tekerlekli sandalyeye ihtiyaç duyar ve 30’lu yaşlarında ölüm meydana gelebilir. Reata’nın menkul kıymetler dosyasına göre ABD’de tahmini 6.000 kişide Friedreich ataksisi var ve şimdiye kadar onaylanmış herhangi bir tedavi olmadı.

Reata CEO’su Warren Huff bir haber bülteninde, “Bu, çok az veya hiç onaylı tedavisi olmayan ciddi hastalıkları olan hastalar için yeni tedaviler geliştirme ve ticarileştirme taahhüdümüzü vurgulayan dönüştürücü bir kilometre taşıdır” dedi.

Onay, FDA’nın nörobilim başkanı Billy Dunn’ın ayrılmasından bir gün sonra geldi. FDA tarafından onaylanan duyuru, Pazartesi günü FDA’da incelenmekte olan nöroloji ilaçları olan birkaç şirketin hisselerini hareket ettirdi. Ayrıca, Dunn’ın FDA’dan ayrılmasını büyük ölçüde sektör için bir kayıp olarak gören Wall Street analistlerinin de dikkatini çekti.

Reata’nın hissesi Cuma günü 44.51$’dan Pazartesi günü yaklaşık %30 düşerek 30.85$’a geriledi.

“Bizim için en büyük soru, Dunn’ın ayrılmasıyla sinirbilim sektöründe potansiyel düzenleme esnekliğinin nasıl değişeceğidir – özellikle nörodejeneratif hastalıklar (örn. AD ve Parkinson hastalığı), nadir hastalıklar (örn. ALS, Huntington hastalığı, Friedreich ataksisi) ve zor- nöropsikiyatrik bozuklukları (örneğin, negatif belirtiler, yaşlı ajitasyonu) tedavi etmek için, ”dedi William Blair’den Myles Minter yatırımcılara. “Uzun süredir Dunn’ın gösterdiği esnekliğin, riskli nörobilim ilacı geliştirme için düzenleyici bir yükseliş işareti olduğunu düşündük.”

Diğer analistler de benzer bir duygu ifade ettiler.

RBC Capital Markets analisti Brian Abrahams, Pazartesi günü bir yatırımcı notunda, “Daha müsamahakâr, endüstri dostu bir sesin kaybı uzun vadeli bir olumsuz, ancak yakın vadede etkileri sınırlayan bir dereceye kadar süreklilik olmalı” dedi. .

Uzun süredir FDA yetkilisi olan Dunn, Biogen BIIB tarafından geliştirilen tartışmalı Alzheimer hastalığı ilacı Aduhelm’i onayladığında bölüme liderlik etti.
+%0,25
ve Eisai 4523,
-1.14%
ve 2021’in ortalarında onaylandı. (İlaç artık nadiren kullanılıyor ve şirketler Ocak ayında daha iyi klinik verilere sahip başka bir Alzheimer tedavisi olan Leqembi için hızlandırılmış bir onay aldı.)

bir kongre rapor Aduhelm’in onay sürecini değerlendiren Aralık ayında yayınlanan bir raporda, Dunn’ın o zamanlar Biogen’in araştırma ve geliştirme başkanı olan Alfred Sandrock ile Aduhelm için başarısız olan klinik deneyleri tartışmak üzere bir araya geldiği söylendi. Raporda, “FDA’dan elde edilen belgeler, Philadelphia’daki toplantının ardından Biogen’in ajansla yeniden görüşmelere başladığını gösteriyor.” Dunn ile başka bir Biogen yöneticisi arasında en az 45 toplantı yapıldı ve rapor, düzenleyici kurum ile ilaç şirketi arasındaki işbirliği düzeyini “alışılmadık” olarak tanımladı.

Reata, ilk onaylı tedavisi olan Skyclarys’i bu yılın ikinci çeyreğinde kullanıma sunmayı beklediğini söyledi. Şirket ayrıca nadir bir pediatrik hastalık önceliği inceleme kuponu aldığını söyledi.

Reata’nın hissesi son üç ayda %18,4 düşerken, S&P 500 SPX,
-0.30%
yaklaşık %1,0 geriledi.